Edytowanie genów zrewolucjonizowało dziedzinę genetyki, umożliwiając badaczom dokonywanie precyzyjnych zmian w DNA organizmu. Jednak tradycyjne metody edycji genów, takie jak CRISPR/Cas9, mogą prowadzić do niezamierzonych mutacji, które mogą mieć negatywne konsekwencje. W ramach przełomowych badań naukowcy kierowani przez Uniwersytet w Osace opracowali nową technikę edycji genów zwaną NICER, która znacznie zmniejsza liczbę takich mutacji nietypowych.

Technika NICER polega na wykonaniu wielu małych nacięć w poszczególnych niciach DNA za pomocą enzymu zwanego nickazą. W przeciwieństwie do tradycyjnej edycji CRISPR/Cas9, w której enzym Cas9 inicjuje pęknięcia dwuniciowe w strukturze DNA, NICER wykorzystuje nickazę do tworzenia pęknięć pojedynczej nici, czyli „nacięć” w strukturze DNA. w DNA. Pęknięcia te są zwykle naprawiane bez powodowania mutacji, minimalizując ryzyko niezamierzonych mutacji.

Zastosowanie NICER ma kilka zalet w porównaniu z tradycyjnymi metodami edycji genów. Po pierwsze, umożliwia precyzyjną korektę genów przy minimalnej liczbie mutacji nietypowych. Ze względu na fakt, że w regionie docelowym na obu homologicznych chromosomach powstaje wiele wcięć, zwiększa się skuteczność korekcji genu. W tym podejściu niezmutowany chromosom homologiczny wykorzystuje się jako matrycę do naprawy, co zmniejsza ryzyko niezamierzonych mutacji.

Ponadto zmniejszone ryzyko mutacji nietypowych sprawia, że ​​NICER jest obiecującą metodą do klinicznego zastosowania edycji genów. Obawy dotyczące bezpieczeństwa związane z tradycyjną technologią CRISPR/Cas9, takie jak integracja egzogennego DNA z ludzkim genomem, są minimalizowane w przypadku stosowania NICER.

Rozwój NICER stanowi poważny przełom w technologii edycji genów. Znacząco zmniejszając liczbę mutacji nietypowych, projekt NICER może zrewolucjonizować dziedzinę genetyki i utorować drogę bezpieczniejszym i bardziej precyzyjnym technikom edycji genów.